中国研究人员宣布新的基因编辑技术

新华社北京7月16日电(记者魏)北京大学研究人员近日在英国杂志《自然生物技术》网上发表了一篇研究论文，首次报道了一种新的核糖核酸单碱基编辑技术。利用这项技术，研究人员已经在一系列与疾病相关的基因转录物中实现了高效和准确的编辑。这项技术的建立为生命科学和疾病治疗的基础研究提供了一个全新的工具。

据了解，近年来，以CRISPR/Cas9为代表的基因组编辑技术在生物医学等许多领域产生了深远的影响，即通过利用细菌的特异性免疫系统和称为Cas9的酶来修饰靶细胞的DNA序列，从而实现对基因缺陷引起的疾病的有效治疗。

该研究小组的专家、北京大学生命科学学院和北京大学生物医学前沿创新中心的研究员危文胜表示，尽管该技术具有深远的影响，但目前存在的一系列问题使其在临床治疗应用中遇到瓶颈，如蛋白质过度表达引起的DNA/RNA水平的非靶效应，以及外源蛋白表达引起的免疫反应和损伤。问题的根源之一是当前的基因编辑系统依赖于外源编辑酶或效应蛋白的表达。因此，迫切需要建立新的基因编辑工具，尤其是摆脱依赖外源蛋白表达的传统技术的束缚。

核糖核酸是存在于生物细胞和一些病毒和类病毒中的遗传信息载体。危文胜的研究小组在研究中第一次发现，只需要转移一种特别设计的“导向”核糖核酸，就可以在不引入任何外源效应蛋白的情况下，通过募集细胞内源蛋白，在靶核糖核酸上产生有效和准确的腺苷酸编辑。这种新的核糖核酸编辑技术被命名为LEAPER。

深入研究表明，LEAPER具有广泛的适用性，可以准确编辑大部分核糖核酸分子上的腺苷酸位点。在人肺成纤维细胞、支气管上皮细胞和T细胞中，LEAPER的编辑效率可达80%，显示了该技术在疾病治疗中的巨大应用前景。该技术的高效率和高精度也在一些应用尝试中得到了充分验证。例如，研究人员利用这项技术成功修复了IH粘多糖病患者的缺陷细胞，为成功修复致病突变提供了一种手段。

该研究小组表示，LEAPER充分利用了细胞中自然发生的机制：仅用一个核糖核酸就实现了准确有效的核糖核酸单碱基编辑，从而避免了外源效应蛋白表达带来的任何潜在问题，是一种相对安全的基因编辑工具。

“这种新型基因编辑技术在科学研究和疾病治疗方面显示出相当大的优势和潜力。为基于细胞内源性机制的基因编辑技术的发展指明了方向危文胜说。